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Jedes Jahr werden bis zu 2,7 Millionen Menschen von giftigen Schlangen angegriffen. Zwischen 80.000 und 140.000 sterben daran, bei vielen Überlebenden bleiben chronische Schäden zurück. Die Weltgesundheitsorganisation (WHO) zählt Schlangenbisse zu den tödlichsten vernachlässigten tropischen Krankheiten.

An die 40 neue Wirkstoffe könnten in diesem Jahr eine EU-Zulassung bekommen, glaubt Rolf Hömke, Sprecher des Verbands der forschenden Pharmaunternehmen in Deutschland. Viele der Wirkstoffe dürften Orphan Drugs sein, also der Behandlung seltener Erkrankungen dienen. Ein Zulassungskandidat ist Iptacopan.

Drug Repurposing – einen altbekannten und erprobten Wirkstoff für eine neue Indikation einsetzen – ist ein gar nicht so neuer Trend in der Pharmaforschung. So suchte man letzthin beispielsweise intensiv im Repertoire zugelassener Medikamente, ob sich darin eines befindet, das sich unter anderem auch zur Therapie einer SARS-CoV-2-Infektion eignet.

Die erste Gentherapie für die äußerliche Anwendung hat es geschafft: nach guten Studienergebnissen wurde Beremagene geperpavec zur Behandlung der dystrophen Epidermolysis bullosa in den USA zugelassen. Diese Erkrankung, auch Schmetterlingskrankheit genannt, kommt nur sehr selten vor. Die Haut bildet Blasen, es entstehen schlecht oder gar nicht mehr heilende Wunden.

Dieser Wirkstoff wird auch Sirolismus genannt. Er gehört zu den Immunmodulatoren und wurde 1975 von Suren Sehgal und Kollegen an den Ayerst Research Laboratories aus Streptomyces hygroscopicus isoliert

Frauen aufgepasst! In den USA wurde mit Fezolinetant ein Wirkstoff zugelassen, der die Hitzewallungen während der Wechseljahre unterdrücken kann, aber keinerlei Hormonwirkung hat.

Seit SARS-CoV-2 in der Welt ist, stehen mRNA-Impfstoffe im Zentrum von Forschung und öffentlicher Aufmerksamkeit. Doch aktuell sorgt eine Protein-Vakzine für Aufsehen. Sie schützt vor lebensbedrohlichen Erkrankungen, die eine Infektion mit dem respiratorischen Syncytialvirus, kurz RSV, auslösen kann. Obwohl das behüllte RNA-Virus schon lange bekannt ist – es wurde erstmals 1955 aus

Hohe Cholesterinspiegel – insbesondere viel LDL-Cholesterin – im Blut begünstigen die Entstehung koronarer Herzerkrankungen. Eine Senkung der Blutfettwerte reduziert das Risiko, solche Herzkrankheiten oder auch einen Schlaganfall zu erleiden.

Dass die konkrete Entwicklung eines Medikaments mit einem Breakthrough Prize in Life Sciences ausgezeichnet wird, hat durchaus Seltenheitswert. So geschehen im letzten Jahr: Der US-amerikanische Biochemiker Jeffery Kelly, der am Scripps Research Institute in Kalifornien arbeitet, erhielt diesen Preis für die Aufklärung der Ursachen von Transthyretin-Amyloidosen (ATTR) und die anschließende

Neues Mittel gegen Pilzbefall gesucht und gefunden. So könnte man in aller Kürze die Arbeit von Sebastian Götze und seinen Kollegen zusammenfassen. Doch die Forschungstreibenden vom Hans-Knöll-Institut in Jena bezeichnen ihre Forschung als „microbial predator-prey interaction-driven genome mining approach”. Warum? Weil sie von einer Beobachtung ausgehend im Genom eines Organismus nach dem

In der EU leiden über acht Millionen Menschen, davon 1,8 Millionen in Deutschland, an Demenz. Weil die Bevölkerung zunehmend älter wird, ist davon auszugehen, dass diese deprimierenden Zahlen weiter ansteigen.

Doppelt hält besser. Diese Eigenschaft zeichnet auch den bispezifischen Antikörper Faricimab aus, mit dem die altersbedingte feuchte Makuladegeneration (AMD) und das diabetische Makula-Ödem (DMÖ) behandelt werden kann.

Hinter dem Kürzel PCV20 verbirgt sich der neueste und jüngst für Erwachsene zugelassene Impfstoff gegen Pneumokokken. Ziemlich sicher jeder Mensch wird im Laufe seines Lebens einmal oder mehrfach von Pneumokokken (Streptococcus pneumoniae) befallen. Die Bakterien besiedeln den Nasen-Rachen-Raum, was meist unbemerkt bleibt. Aber vor allem bei kleinen Kindern, Senioren und Menschen mit

Noch ist SP1-77 zwar nur ein experimenteller Antikörper und kein Wirkstoff. Er könnte aber einer werden, und zwar zur Bekämpfung von SARS-CoV-2.

Es gibt einen neuen Wirkstoff zur Behandlung von Typ-2-Diabetes, der gleichzeitig den überflüssigen Pfunden wirksam zu Leibe rückt. Sein Name: Tirzepatid. Allerdings ist er bisher nur zur Behandlung von Diabetes und nur in den USA zugelassen. Eine EU-Zulassung wird noch in diesem Jahr erwartet.

Unter der Niemann-Pick-Krankheit werden drei Formen zusammengefasst, wobei nur die Formen A und B durch den – zumindest weitgehenden – Ausfall eines Enzyms ausgelöst werden, das saure Sphingomyelinase (ASM) heißt. Schuld daran ist eine Mutation im codierenden Gen SMPD1.

Menschen mit Kälte-Agglutinin-Krankheit (Cold Agglutinin Disease, CAD) leiden unter der Zerstörung ihrer roten Blutkörperchen, was zu Blutarmut führt. Der Antikörper Sutimlimab von Sanofi kann diese Anämie wirksam unterdrücken und wurde im Februar in den USA zugelassen. In Europa erlangte Sutimlimab bisher lediglich den Orphan-Drug-Status, quasi eine Art vorzeitige Zulassung für

Zur Behandlung von Schlafstörungen ließ die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) den Wirkstoff ­Daridorexant von Idorsia Pharmaceuticals US zu. Im Gegensatz zu anderen Schlafmitteln wie Barbituraten und Benzodiazepinen wirkt der Arzneistoff nicht sedierend, sondern verhindert lediglich, dass man wach bleibt. Und zwar indem er die wachmachende Wirkung der Orexin-Neuropeptide

Die Wirkstoff-Kombination von Pfizer, die das Unternehmen unter dem Markennamen Paxlovid verkaufen wird, ist das erste COVID-19-Medikament,

Seit über 100 Jahren suchen Forscherinnen und Mediziner nach einem Impfstoff gegen Malaria, die von Anopheles-Mücken übertragen und von in ihnen lebenden Einzellern der Gattung Plasmodium ausgelöst wird. Bisher mit wenig Erfolg. Andere Maßnahmen wie Mückennetze und Medikamente konnten die Infektionsraten zwar senken, doch noch immer erkranken jährlich 200 Millionen

Molnupiravir wurde vom Pharmakologen George Painter und Kollegen von den Grud Innovation Ventures at Emory (DRIVE), einer Ausgründung der Emory University in den USA, entwickelt und hieß damals noch EIDD-2801.

Morphosys ist die erste deutsche Biotechnologie-Firma, der es mit Tafasitamab gelungen ist, ein Krebsmedikament marktreif zu entwickeln.

Hinter dem Namen verbirgt sich ein Wirkstoff von AstraZeneca zur Behandlung von systemischem Lupus erythematodes (SLE) bei Erwachsenen.

Im März kam mit Inclisiran ein weiterer Wirkstoff auf den Markt, der auf Enzymhemmung via RNA-Interferenz (RNAi) durch small interfering RNAs (siRNAs) basiert. Dabei senkt Inclisiran effektiv den LDL-Cholesterin (LDL-C)-Spiegel, sodass es letztlich zur Therapie schwerer Fettstoffwechselstörungen zugelassen wurde.

Die jüngst in Verbindung mit Corona-Vektorimpfstoffen beobachteten sehr seltenen, aber schweren Nebenwirkungen rückten ein bisher wenig beachtetes Phänomen in den Fokus der Öffentlichkeit: Thrombozytopenie. Darunter versteht man einen drastischen Verlust an Blutplättchen. Mit Avatrombopag wurde in der EU im letzten Jahr ein neuer Wirkstoff zur Behandlung von Thrombozytopenie zugelassen. Er

Die Grippe fiel dieses Jahr praktisch aus. Vielleicht nahm deshalb nur die Fachwelt von der Zulassung eines neuen Medikaments gegen Influenza durch die Europäische Arzneimittelagentur EMA Notiz. Jedenfalls steht jetzt mit Baloxavir (Xofluxa®) ein neuer Wirkstoff zur Verfügung, der die Vermehrung der Influenzaviren verhindern und die Genesung unkompliziert Erkrankter

Ivermectin ist ein Wirkstoff, den man zur Beseitigung von parasitären Fadenwürmern, Milben, Flöhen, Läusen und anderem lästigen Getier verwendet, das gerne über Menschen und Nutztiere herfällt. Es ist ein synthetisches Analogon neurotoxischer Avermectine, die man in Streptomyces avermitilis fand. Da das Medikament günstig herzustellen ist und gegen die in Afrika weit verbreitete

Im letzten Jahr wurden 32 Medikamente in der EU neu zugelassen, 13 davon erhielten den Orphan-Drug-Status zur Behandlung seltener Krankheiten. Darunter war auch der von Ignyta (USA) entwickelte Wirkstoff Entrectinib. Nach der Übernahme von Ignyta vermarktet Roche das Krebsmedikament jetzt unter dem Markennamen Rozlytrek.